「一次見效」治癌新藥索價47.5萬美元 病人組織:藥物定價機制崩潰了

「一次見效」治癌新藥索價47.5萬美元 病人組織:藥物定價機制崩潰了
photo credit: REUTERS/David Mdzinarishvili/達志影像
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新療法是以病人自己的免疫細胞,透過基因工程度身訂造一次性靜脈注射劑,被譽為將令「癌症世界從此改變」的新希望。

美國藥物管理局(F.D.A.)昨日(30日)批核一種治癌新藥,被譽為是「革命性」的、「治癌里程碑」,索價高達47.5萬美元(逾370萬港元/1433萬台幣)。批評指無論新藥有多革命性,這個價只是證明美國的藥物定價機制完全崩潰。

新藥由諾華藥廠(Novartis)研發,命名為Kymriah,是屬於癌症免疫療法CAR-T。方法是抽取病人的免疫細胞(T細胞),送到諾華藥廠位於新澤西Morris Plain的基因工程研究所,再由工程師研製出只為該病人而設,獨一無二的靜脈注射劑。整個研製過程需時約22天,而病人只需要用藥一次,一個月內病情沒好轉就不收費。諾華也承諾,會為沒有購買醫療保險又或者保險不足的病人提供財務協助。

Kymriah目前只是用於治療「急性B细胞型淋巴細胞白血病」(B-cell acute lymphoblastic leukemia),是美國最常見的兒童及青少年癌病。如果證實其他抗癌治療無效,則可以用Kymriah治療。

負責帶領諾華藥廠研究的費城兒童醫院醫生Stephan Grupp表示,以病人本身的免疫細胞來治療是嶄新的治癌方法,他在2012年為一名垂危的6歲女童試用這新療法,現時女童已12歲,身上再找不到白血病。

Kymriah也不是沒有風險,病人在接受治療後可能出現嚴重的反應,包括高熱,血壓急降,肺充血,神經系統問題和其他可能致命的併發症。美國F.D.A. 規定只有個別醫院,和受過相關訓練且有證書的醫生才可執行這新療法,而相關醫療亦必須配備相應的藥物,以應付病人可能出現嚴重反應。

諾華藥廠表示,初步(3-5天內)會有5家醫療中心獲准使用新藥,一個月內增至20家,到今年底會逐步增至32家。

其他藥廠也競逐研發針對不同癌病的免疫細胞療法,F.D.A.表示,目前有超過550種免疫細胞療法實驗在進行,而這個只是首個美國批准的療法,「打開了治療癌症和嚴重疾病的新方向」。

曼哈頓Memorial Sloan Kettering Cancer Center的兒科腫瘤學家Kevin J. Curran博士,新療法帶來很大希望,又相信這只是個開始,將來必定有更多治療其他癌病的免疫細胞療法獲批准。

有份領導是次研究的賓夕法尼亞大學Carl June博士表示,新療法的獲批標誌著癌症的世界出現徹底改變。

爭取合理藥價的病人權益組織Patients for Affordable Drugs爭取到在諾華藥廠未公布把Kymriah推出市場前,跟諾華藥廠商討定價問題,組織總裁David Mitchell表示,在會談中,諾華的代表一味講為什麼要定出這天文數字的價錢,卻沒有討論怎樣才能令癌症免疫療法CAR-T的價錢變得較合理。

有分析卻指47.5萬美元已經算是低於預期(華爾街的分析員曾估計收費達75萬美元),諾華藥廠一名專家就表示,治療部分白血病的骨髓移植療法,造價是54萬-80萬美元。

不過,David Mitchell不同意,又指現在似乎是說諾華其實是可以收得更貴的,現在算是便宜了,彷彿諾華就是做了件好事。他認為藥廠是濫收天價,又擔心這次是引發新一層次的天價藥物的開始。

諾華腫瘤科主任Bruno Strigini在推出Kymriah的記者會上表示,47.5萬美元這個價是平衡了兩方面考慮:病人能獲得治療以及確保藥廠取回研發的回報。

諾華藥廠約在5年前與賓夕法尼亞大學展開CAR-T療法研究,根據Patients for Affordable Drugs的計算,此前美國納稅人為CAR-T前期研究將投放了2億美元。

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